欧宝体育app登录:2013年度生物制药范畴“四大”头条盘点
2013年度生物制药范畴的严峻头条可谓四大：大手笔、大数据、大裁人、大争议。一起，NIH和FDA因政治口水战而堕入关门16天。本文将盘点曩昔12个月内生物制药范畴发生的四大事情始末。
23andMe公司于2007年开端供给解译基因组服务。该公司由Google联合创始人SergeyBrin前妻AnneWojcicki创建。该公司企图协助国际各地的人获取自己的基因数据，并运用这些数据改进生活。23andMe现在已拿到1.61亿出资，其间Google、Milner、NEA等都是其出资方。
23andMe在供给个人基因检测服务的公司中颇有名望，首要得益于亲民的价格及便利性。用户只需花费99美元，将2.5毫升唾液放入试管寄到23andMe公司，即可进行DNA测验。数周后，客户便可在线检查检测成果。经过该项测验，客户能够了解自己的宗族来历、遗传性疾病和过敏药物等。
科技带来前进，也带来问题，假如恰跟食物或医疗有关的话，FDA定会闲不住。FDA已勒令草创公司23andMe间断售卖其基因检测设备，乃至还附上一封信说，已然23andMe供给的是疾病确诊、防备、缓解、医治方面的服务，那么在上市之前就要承受其监管。十分困难搞个立异，竟然不拿FDA当干部。
之前23andMe就向FDA提交过同意DNA检测设备的请求，但被FDA否定了。人们若真依照检测成果行事也是有危险的，检测失误导致人们惊骇或其他健康丢失。一起，23andMe的服务很或许会触及稳妥公司的既得利益，假如人们都经过基因检测来预知自己身体状况，或许依据检测数据确诊出或许抱病的人都去上稳妥了，稳妥公司是有理由忧虑的。
23andMe对FDA的情绪杰出，活泼协作，究竟做得仍是生意嘛。23andMe表明，该公司将继续为用户供给血缘相关的基因检测及原始基因数据，但无健康剖析。现在，23andMe现已积累了40万个人用户的DNA数据，这对基因研讨人员来说是一笔名贵的信息。当然，FDA也遭到比方遏止立异之类的责备。
一系列丙肝新药获FDA同意。其间吉祥德（Gilead）的Sovaldi（Sofosbuvir）是首个获批可用于丙肝全口服医治计划的药物，在用于特定基因型缓慢丙型肝炎医治时，可消除对传统打针药物干扰素的需求。强生（JNJ）的新药Olysio（simeprevir）被同意与联合聚乙二醇干扰素和利巴韦林（ribavirin），用于基因型1缓慢丙型肝炎成人患者代偿性肝脏疾病（包含肝硬化）的医治。
年头，FDA同意强生旗下Invokana（canagliflozin）片结合饮食与训练，用于改进2型糖尿病成人患者的血糖操控。Invokana是一种新类型的钠-葡萄糖协同转运蛋白2(SGLT2)按捺剂药物，也是首个获批的该类型糖尿病医治药物。2月，FDA在同一天同意了三种医治糖尿病的药物。武田（Takeda）公司医治糖尿病的药物Nesina也在其间。作为这次经过的三种医治糖尿病的药物之一，Nesina是一种DPP-4按捺剂。2009年以来，武田公司从前先后两次提请FDA批阅但因为会引起心脏和其他器官的病变而被否决。此次Nesina药物获得批阅，将在必定程度上补偿公司因为另一种糖尿病药物Actos的专利到期而构成的影响。别的，此次经过FDA审阅的别的两种药物Kazano和Osenia中也都含有Nesina成分。
5月，FDA同意葛兰素史克（GSK）与医治前锋（Theravance）公司的新药BreoEllipta用于长时刻保持医治包含缓慢支气管炎和/或肺气肿在内的缓慢堵塞性肺病（COPD）患者气流堵塞，该药物为糖皮质激素糠酸氟替卡松（FF）和长效β2受体激动剂维兰特罗（VI）的吸入型复方药物粉末，可每日吸入一次。BreoEllipta还被同意用于减少患者的缓慢堵塞性肺病发生。
获批的癌症药物包含Celgene公司的医治多发性白血病药物Pomalyst（pomalidomide）。而,罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）的单抗药Gazyva（Obinutuzumab或GA101），与苯丁酸氮芥联合用药用于医治之前未经医治的缓慢淋巴细胞性白血病（CLL），是首个获得FDA打破性药物称谓。基因泰克的另一款药物Kadcyla（ado-曲妥珠单抗emtansine）相同获批，成为有HER2-阳性、晚期（搬运）乳癌患者一种新医治。葛兰素史克的2种黑色素瘤新药Tafinlar（dabrafenib）和Mekinist（trametinib），以及随套基因骤变确诊试剂盒也均获得了FDA的同意。Tafinlar为BRAF按捺剂，作为一种单药口服胶囊，适用于带着BRAFV600E骤变的手术不行切除性黑色素瘤或搬运性黑色素瘤成人患者的医治。Mekinist为首个MEK按捺剂，作为一种单药口服片剂，适用于带着BRAFV600E或V600K骤变的手术不行切除性黑色素瘤或搬运性黑色素瘤成人患者的医治。此外，FDA同意了拜耳（Bayer）的Xofigo（radium223dichloride，镭223二氯）用于有症状骨搬运及无已知内脏搬运的阉割性前列腺癌（CRPC）患者的医治。Xofigo的优先检查资历日期为2013年8月，但FDA提早3个月完结了检查。
BRCA1和BRCA2这两个基因与乳腺癌和子宫癌的发病密切相关，了解两个基因的状况，能为患者供给一系列的防备和维护措施。BRCA1基因的发现和致病相关性是Mary-ClaireKing博士在1990年发现，尽管其时她的研讨是受政府赞助，可是其的研讨成果却被私人化，成为生物技能公司MyriadGenetics独占出售的独门兵器。MyriadGenetics为两个与乳腺癌及卵巢癌相关的基因请求了专利，也因而面对诉讼，并构成拉锯战。申述方以为DNA不适于作为专利维护的方针，有碍对这两个基因展开科学研讨以及患者据此得到相应的医治。
本年6月，美国最高法院做出了判定，人类基因不得请求专利，法官以为，天然发生的DNA片段是大天然的产品，应当遵从天然的规律，不能只是因为该片段是被分离出来的就有权请求专利。法院的这一判定使得美国MyriadGenetics公司已注册的两个人类基因（BRCA1和BRCA2）专利无效。但组成DNA（或cDNA），即在实验室中经过修正的遗传物质片段，能够获得专利维护，因为组成进程触及人的参加。
BRAC基因确诊检测剖析的收入占Myriad公司上一年整个财年总收入的74%，成绩达1.29亿美元。这也难怪Myriad会坐不住板凳，与争抢自己生意的对手撕破脸皮，正面交锋。他们从多个层面进行反击，他们每年为100万患者供给服务，为经济困难的患者减免基因检测的费用，他们树立了最大的临床和遗传数据库，许多不明临床意义的骤变在许多的临床研讨数据之下变得愈加明晰，BRCA相关的研讨论文更是9000多篇，他们不以为他们的专利影响了科学研讨。一起，Myriad公司并未束手待毙，BRAC基因确诊检测在Myriad的下一财年中所占比例将有所下降，从九月开端，他们将推出几种新的基因检测，包含乳腺癌、结肠癌、卵巢癌、胰腺癌、子宫癌、黑色素瘤等六大癌症的25个基因板块，标价在4000美元到5000美元之间，其他新的基因检测如黑色素瘤及肺癌等将在2015年夏天上市。
生物医药企业往往最需求资本商场的支撑。美国的生物技能产业展开这么快和兴旺，与其老练的资本商场和金融出资服务有密切关系。截止本年10月，至少55家医治、确诊和工业相关的生物制药公司揭露上市。专心于生命科学范畴的金融服务公司及博乐集团（Burrill&Co）指出，初次揭露募股（IPO）共为该职业吸收了62.36亿美元。作为本年繁忙的IPO商场中的一个重头戏，辉瑞旗下动物药品、保健品公司硕腾（ZoetisInc.）经过IPO筹资22亿美元，这将成为自FacebookInc.上市以来美国公司最大的一桩IPO买卖。此外研制外包公司（CRO）昆泰征集5.25亿美元。眼科疾病医治药物企业Ophthotech公司征集1.67亿美元展开抗PDGF医治湿性晚年黄斑变性（AMD）药物Ⅲ期Fovista临床实验。还有一批生物技能公司也在为行将发动的IPO做活泼预备，其间包含我国的华大基因研讨院（BGI）在寻觅公司的结构测序事务的初次揭露发行的时机。
家家有本难念的经，这句话现在套在大型制药公司身上，可谓太恰当不过了。其一轮接一轮的裁人以减少开支，何时到头。美国制药公司默沙东在2013大挥裁人棒，10月，默沙东宣告计划裁人8500人，并重组其研制部门，以争夺在2015年末前将年度运营本钱减少25亿美元。，加上之前宣告的7500人裁人计划，这两次裁人的数量约占该公司职工总数的20%。默沙东此举是在仿效竞争对手减少研制开销以支撑获利的做法，将事务要点放在最有或许经过监管批阅，并能带来可观营收的产品上。默克将抛弃研制成功机率不大的产品，并计划间断研制部分已进入后期实验的产品，还欲将部分产品授权给其它公司。
2012年，阿斯利康（AstraZeneca）开端了不断的裁人。当年2月2日，公司抛出2013年前裁人7350人的计划。随即阿斯利康美国公司开端裁人24%，德国公司裁人400人。但阿斯利康并未就此停步，本年3月，阿斯利康再次裁人3900人，包含2300个出售、行政岗位，1600个研制岗位。但这几回裁人潮都未触及我国，相反阿斯利康还企图扩展在华出售比例。此外还包含礼来制药(EliLilly)计划在一次首要的重组中裁人1245名美国出售代表，占美国生物医药出售人员总数的30%；诺华（Novartis）裁掉其子公司视康（CIBAVISION）将近1000人；远藤（EndoHealthSolutions）在7月份敲定了一项降低本钱和约700人的裁人计划，旨在应对仿制药对其主打止痛药OpanaER的冲击，以期从窘境中走出。
国际最大仿制药制作商之一以色列梯瓦制药公司（TEVA）宣告2014年全球裁人10%，大约5000名职工，以精简事务并提高效率。但最终因饱尝责备和政府压力而抛弃。专业人士表明，大型制药公司之所以纷繁裁人，缘于研制部门投入报答比的问题，新研制的药物迟迟无法获得抱负的商场报答，而企业本来的专利药支撑也因为专利行将到期的影响陷于危机之中。
2009年，马里兰州立法经过DNA收集法（DNACollectionAct），答应警方向现已被申述但没有定谳之犯罪嫌疑人收集DNA样本。在这之前法令只答应收集罪犯嫌疑人的指纹，或许被判定有罪的监犯的DNA。美国大约有26州立有与马里兰州相似的法案。但是，该法案却引发了隐私权力与大众安全之平衡的争辩。
此次争议爆发于AlonzoJayKingv.StateofMaryland案，案子中AlonzoJayKing在2009年被申述暴力进犯，且因而被警方收集DNA，他的DNA被用来和一些未破的案子的DNA样本库做比照后，发现与2003年一宗强奸案子所遗留下的DNA样本契合，导致AlonzoJayKing被指控强奸罪。本案经AlonzoJayKing上诉高等法院后，高等法院以为查询人员收集DNA并以之与旧案子进行比对，现已侵犯了美国宪法第四修正案所赋予公民的合理隐私权，归于不合法的查找，并据此判定制止向犯罪嫌疑人收集DNA样本。进入2013年最终一个月，官作出了判定，最高法院5：4票判定马里兰州一部答应收集严峻罪过嫌疑犯的DNA的法令没有违宪。
从母亲血液中提取胎儿DNA进行遗传学检测的技能正在逐渐老练，家长们也能够凭借这项技能提早知道胎儿的遗传有无异常状况。西格诺公司（Sequenom）早在2005年就为对母体血液中的游离胎儿DNA进行检测的技能请求了专利，因而公司寻求法院制止AriosaDiagnostics等公司供给或贩售产前检查。
本年11月，加州北区地办法院宣告该产前确诊专利无效，驳回西格诺公司对AriosaDiagnostics提起的制止令临时动议。法官SusanIllston表明该专利存在优先占有天然现象的危险。但西格诺公司正式表态称，它彻底不同意该判定，并决议上诉到华盛顿哥伦比亚特区联邦巡回法院。
推进这些公司打这场官司的背面动机仍是巨大的产前确诊商场的引诱，因为这项确诊事务很有或许会成为惯例的产前检查事务。观察家们估量这种非侵入式的产前确诊技能将让美国每年承受产前确诊的孕妈妈数量从现在不到10万人增加到至少每年300万人。
到2016年年末，算计将有104个重要药物失掉专利维护。剖析以为，为补偿专利到期所构成的丢失，许多大型归纳制药公司正在活泼地寻求收买规划稍小但却手握专利的生物医药企业，来获得新的药物充分研制管线。安进（Amgen）收买Onyx生物制药的买卖给安静似水的医药并购商场激起了一层波涛，助推Onyx制药股票大幅飙升。该项买卖将使安进公司获得Onyx研制的医治多发性骨髓癌的新式药物Kyprolis的悉数权力。此外，安进还将获得来自Onyx制药与拜耳公司（Bayer）联合出售的肝癌和肾癌（Pfizer）正在研制的一种实验性乳腺癌药物未来的特许运用金。
但这仅是本年以来的第二大百亿数并购买卖，榜首大宗这样规划的买卖是赛默飞世尔科技公司（ThermoFisherScientific）以136亿美元（外加承当22亿美元的债款）收买美国生命技能公司（LifeTech）。此项买卖已获得两边董事会的共同同意，在获得生命技能公司股东及监管组织的同意后，估计买卖将于2014年头完结。对生命技能的收买将增强赛默飞世尔在科学研讨、基因剖析及应用科学范畴的实力。赛默飞世尔最近几年一再收买，2011年和2010年别离以35亿美元、21亿美元收买Phadia、Dionex。
而在前一年，生物制药职业没有一宗金额到达百亿或以上水平的并购买卖。其他大宗买卖还包含：加拿大制药商Valeant以87亿美元收买全球眼保健公司博士伦，Perrigo公司以86亿美元收买爱尔兰Elan公司，仿制药出产商阿特维斯（Actavis）以85亿美元收买华纳奇考特制药公司（WarnerChilcott），葛兰素史克耗资30亿美元收买人类基因组科学公司（HGS）等。
但并不是一切的收买都成功，PharmAthene制药和TheracloneSciences制药在8月计划兼并成一个彻底集成和多样化的生物制药公司，但因联邦资金未赞助TheracloneSciences制药的TCN-032流感抗体展开Ⅲ期临床实验而流产。
跟着越来越多的生物制药公司揭露上市，商场剖析人士的收买方针清单估计将在短期内进一步扩展。而长时刻展开趋势则难以预料，不过，对那些正在寻觅头绪的出资者来说，他们或许会更少地依靠华尔街的剖析人士，而更多地注重一些根本面，比方研制线的增强，与别人的协作，研讨和实验转化成为数百万或数十亿美元出售额的才能等等。
10月，梯瓦制药公司（TEVA）的CEO、总裁JeremyLevin正式下台，间隔其推广大规划裁人计划仅一个月，距其在梯瓦任职仅18个月，替代他的是梯瓦CFOEyalDesheh。2012年5月，Levin以BMS全球副总裁的身份参加梯瓦，并在时刻短的任期中做了许多剧烈的革新，但是股市并不看好。而2012年出售额达40亿美金的主力产品Copaxone也面对专利到期危机，FDA将本来2015年11月的到期时刻提早至2014年5月。Levin措手不及，推出了15亿美元到20亿美元的本钱减少计划，其间包含5800人裁人、封闭工厂，此外还有收购和供应链的搬运。
CraigVenter曾在2010年发明晰国际上榜首个人工生命：人工构建DNA根本构建块并将其移植到另一个细胞，然后构成一个细菌基因组。本年，他和在马里兰州J.CraigVenter研讨所的团队树立了一个生物数字转换器，用于将生物信息转换成数字信息。咱们找到了一种办法，能够以光速移动蛋白质、病毒和单人体细胞。他说。咱们能够数字化生物，将其数字信息以光速传送出去，并在另一端并重新配置成生物。Venter以为这些成果能够协助人们培养耐旱、耐病的农作物耐以及制作能够出产食物和药品的人工细胞和有机生命体。它也将改造咱们的大脑和身体，包含大幅提高咱们的智力和寿数。
DavidBlech曾因其在生物科技职业的领军方位被誉为生物科技之王。他亲手拔擢强大了生物科技产业，在20世纪90年代初他的个人财富约为3亿美元，1992年荣登《福布斯》全美400大富豪排行榜。但现在57岁的他却背负着约1100万美元的债款，并开端4年的铁窗生计，他自身也沦为一个反思。
2013年诺贝尔生理学或医学奖被颁发美国、德国3位科学家。RandySchekman发现了囊泡传输所需的一组基因；JamesRothman阐明晰囊泡是怎么与方针融兼并传递的蛋白质机器；ThomasSüdhof则提醒了信号是怎么引导囊泡准确开释被运送物的。2013诺贝尔奖化学奖得主为：MartinKarplus，MichaelLevitt和AriehWarshel，以奖赏他们在展开杂乱化学体系多标准模型方面所做的奉献。
本年1月，4个研讨团队报告了称为CRISPR体系的基因修改技能。细菌用这一战略来勘探并剪除外来DNA。剪除DNA的酶Cas9会在一个RNA引导序列的协助下发现方针。现在，研讨人员能够借用基因工程办法，追寻任何基因。随后，许多科研团队运用这一体系来删去、增加、激活或按捺人体、老鼠、斑马鱼、细菌、果蝇、酵母、线虫和农作物细胞中的方针基因，然后证明晰这个技能的广泛适用性。未来，患者或许不需求经过服用药片来医治疾病，而是挑选运用基因手术CRISPR这种立异性的基因修改技能将有害的变异剪除并植入健康的DNA来医治疾病。现在，这套基因修改体系现已催生了一家生物技能公司，引得许多出资人士纷繁抛出橄榄枝。
非编码DNA，尽管名为JunkDNA但实际上，许多科学家现已为这些重复序列DNA正名了，废物DNA不只不再是无用的基因组序列，反而成为具有多种功用的重要序列。运用最新基因测序技能以及精细地电脑剖析，ohnRasko教授领导的研讨小组，发现了特别白细胞怎么运用非编码DNA调理一组基因的活动，以决议它们性状和功用。研讨成果宣告在8月2日的科技期刊《细胞》上。此外，经过对小鼠的研讨，研讨人员发现基因组中超越4000个小的区域或许是一个被称为增强剂的非编码DNA类型。这种基因具有增强表达的效果。这些基因区域在老鼠的胚胎发育中十分活泼。这项研讨具体的内容宣告在10月25日的《科学》杂志上。
立异型大数据办法将用于树立生物学网络模型，对立癌症、中枢神经体系和内分泌体系疾病。专心于以数据推进生物研讨办法的生物制药公司Berg与西奈山伊坎医学院（IcahnSchoolofMedicineatMountSinai）今日宣告，二者已在制药和确诊方面树立起研制协作关系，将运用多组学生物学和数据剖析探究与癌症、中枢神经体系和内分泌疾病有关的新医学见地和潜在医治手法。此次协作将继续五年，期间Berg在屡获荣誉的InterrogativeBiology平台上运用西奈山伊坎医学院在大数据、先进剖析和生物网络建模上的专业知识进行研讨。
美国政府停摆危机现已逐渐触及到生物制药范畴，大多数政府科学家被要求待在家里，他们的办公室和实验室也随之封闭或由一些主干职工代为运营。美国各组织现已间断拨款，许多政府网站和数据库处在离线状况，政府赞助的研讨组织也开端封闭。
因为国家卫生研讨院（NIH）跟着美国政府关停而堕入间断，其自助的一系列生物信息学范畴研讨也被逼间断。坐落旧金山的生物信息学公司GigaGen公司便是其间之一，GigaGen最近刚刚获得了NIH一笔120万美元的云根底生物信息学数据处理软件开发。而现在为了展开相关计划，公司被逼自己投入资金来添补这一空缺。据统计，大约有2300家小型生物技能公司堕入了像GigaGen公司这样的窘境。
别的还包含医学、药学及生命科学从业者及研讨者依靠度甚高的NCBI（美国国立生物技能信息中心）网站。停摆危机发生后，NCBI在其网站明显方位提示访问者：因为政府拨款的缺如，NCBI网站或将难以及时更新数据。提交而来的数据也将暂停处理，直到政府拨款康复停止。
一些研讨组织是走运的。美国马里兰州银泉市FDA收到了来自医药企业的许多运用费。尽管FDA现已使45%的职工处于度假状况，并将减少食物安全项目，但这笔费用无疑将保证其药品检查通道敞开，尽管运营速度会慢于平常。（生物谷
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